ყველაზე დიდი შეცდომა დღეს არის ის, რომ საზოგადოებას ეუბნებიან მხოლოდ ფასს და „იმედს“, მაგრამ არ ეუბნებიან რისკებს. მედიცინაში რისკის დამალვა — არის ყველაზე დიდი საფრთხე. მთავარი ფაქტი (რაც აუცილებლად უნდა იცოდეს საზოგადოებამ), დიუშენის მკურნალობა არ არის უსაფრთხო, მარტივი ან ერთჯერადი გადაწყვეტილება, – წერს ჯანდაცვის ექსპერტი გიორგი ფხაკაძე 7 აპრილს სოციალურ ქსელში გამოქვეყნებილ პოსტში.
„დიუშენის კუნთოვანი დისტროფია — სრული სიმართლე: ეფექტურობა, რისკები და რეგულაცია
„ყველაზე დიდი შეცდომა დღეს არის ის, რომ საზოგადოებას ეუბნებიან მხოლოდ ფასს და „იმედს“, მაგრამ არ ეუბნებიან რისკებს.
მედიცინაში რისკის დამალვა — არის ყველაზე დიდი საფრთხე.“
მთავარი ფაქტი (რაც აუცილებლად უნდა იცოდეს საზოგადოებამ)
დიუშენის მკურნალობა = არ არის უსაფრთხო, მარტივი ან ერთჯერადი გადაწყვეტილება
ყველა წამალს აქვს: შეზღუდული ეფექტი, სერიოზული გვერდითი ეფექტები, განსხვავებული რეგულაციური სტატუსი (FDA vs EU)
1. Elevidys (გენოთერაპია)
FDA: დამტკიცებულია (შეზღუდულად)
EU (EMA): არ არის დამტკიცებული
ფასი: ~3.2 მილიონი დოლარი (ერთჯერადი)
გვერდითი ეფექტები (ძალიან მნიშვნელოვანი): მწვავე ღვიძლის დაზიანება, ჰოსპიტალიზაცია, დაფიქსირებულია სიკვდილის შემთხვევები, მიოკარდიტი (გულის ანთება), მიოზიტი (კუნთის ანთება), იმუნური რეაქციები.
FDA უკვე იძიებს ამ შემთხვევებს და დაამატა მკაცრი გაფრთხილებები
ძალიან მნიშვნელოვანი: ეს თერაპია არ არის ყველა პაციენტისთვის, არ არის სრულად უსაფრთხო, არ არის „სასწაული გამოსავალი“.
2. Duvyzat (givinostat)
FDA: დამტკიცებულია (2024)
EU: დამტკიცებულია
ფასი: ~700,000$/წელიწადში
გვერდითი ეფექტები: დიარეა, გულისრევა / ღებინება, თრომბოციტების შემცირება (სისხლდენის რისკი), ცხიმების მატება სისხლში, სიცხე.
3. Agamree (vamorolone)
FDA: დამტკიცებულია (2023)
EU: დამტკიცებულია
ფასი: ~50,000–100,000$/წელიწადში
გვერდითი ეფექტები: ჰორმონალური დარღვევები (Cushing-like), წონის მატება, ფსიქიკური ცვლილებები (აგრესია, შფოთვა), იმუნიტეტის დაქვეითება, ინფექციების რისკი, ადრენალური უკმარისობა.
4. Exon-skipping პრეპარატები (Exondys, Vyondys და სხვ.)
FDA: დამტკიცებულია (Accelerated approval)
EU: ძირითადად არ არის დამტკიცებული
ფასი: ~300,000 – 1,000,000+$/წელიწადში
გვერდითი ეფექტები: ინფექციები, ხველა, სიცხე, თირკმლის გართულებები, ინექციის ადგილზე რეაქციები, ღებინება, გამონაყარი, სახსრების ტკივილი.
ძალიან მნიშვნელოვანი: მუშაობს მხოლოდ 5–15% პაციენტზე (გენეტიკის მიხედვით)
5. სტანდარტული თერაპია (Deflazacort)
FDA: დამტკიცებულია
EU: დამტკიცებულია
ფასი: ~35,000–60,000$/წელიწადში
გვერდითი ეფექტები: ზრდის შეფერხება, ოსტეოპოროზი, დიაბეტის რისკი, წონის მატება, ინფექციები
მომავალი თერაპიები (ჯერ კვლევის ეტაპზე)
CRISPR გენური რედაქტირება
ახალი გენოთერაპიები (უფრო უსაფრთხო ვარიანტები)
კომბინირებული მკურნალობა
მაგრამ: ჯერ არცერთი არ არის სრულად დამტკიცებული.
ყველაზე მნიშვნელოვანი დასკვნა
დღეს არცერთი თერაპია:
არ კურნავს დაავადებას
არ არის სრულად უსაფრთხო
არ არის უნივერსალური
რეალური არჩევანი ქვეყნისთვის –
100 პაციენტი =
გენოთერაპია → ~300 მილიონი $
თანამედროვე წამლები → 5–70 მილიონი $/წელიწადში
ძალიან მკაფიო დასკვნა – მშობლების მოთხოვნა არის სამართლიანი. მაგრამ:
სრული სიმართლის გარეშე — ეს ხდება მანიპულაცია
მედიცინა ნიშნავს: ეფექტურობა, უსაფრთხოება, მტკიცებულება, და არა — ემოცია, პოლიტიკა, ნახევარი სიმართლე”, – წერს გიორგი ფხაკაძე.